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基因治疗,一个往往出现在科幻中的名词,如今正在走入人们的生活。
全世界正在掀起一股基因治疗的热潮,海外的基因治疗药物层出不穷。
很可惜,华夏的基因治疗药物当年虽然拔得头筹,却由于内部原因,沉寂了足足二十年,至今仍然缺席这一举足轻重的医疗战场。
基因疗法的设想其实出现得很早,早在1972年,就有这方面的设想,当时的设想是通过基于dna的药物,将健康的基因插入细胞中以替代致病基因变体。
设想很美好,要实现它却不是一般的困难,经历过数十年的实验失败,路线探索,甚至一些病人的死亡,这一路走来,坎坷异常。
全世界第一个基因治疗的药物‘今又生’其实是在2003年于华夏上市的,是一款抗肿瘤基因治疗药物,当时可谓是石破天惊。
但是由于后续临床开发缺钱引入资方,陷入科学家和企业家的专利争夺战,长期的内耗彻底摧毁了这款首发药,至今已是昨日黄花。
2014年,第二款基因治疗药物在欧罗巴首发上市,用于治疗罕见遗传病脂蛋白脂肪酶缺乏症,但是由于该病患者太少,发病率仅为百万分之一,而售价又高达100万美元,上市后仅仅售出一例,四年后就退市了。
2017年,鹰国市场首个体内基因疗法药物获得fda批准,标志着基因治疗时代的正式来临。
在此之后,基因治疗药物的上市步伐迅速加快。
基因治疗涵盖细胞治疗,基因疗法以及核酸疗法,如今全世界已经有超过20款基因药物上市,用于癌症,病毒感染,以及遗传性疾病等方面的治疗。
经过近半个世纪,基因治疗已经从概念变成现实。
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